基因编辑的是与非

基因编辑可治疗遗传病

12月3日，美国一家基因编辑公司宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。

在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑蒙症患者眼睛里的感光细胞。这是一种体细胞，而非生殖细胞，其遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。

该疗法有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法。

《中国经济周刊》记者了解到，其实中国科学院上海生命科学院早已开始了类似的研究实验。中科院神经科学研究所研究员杨辉介绍说，中国有7000多种罕见病，80%是单基因遗传病，都有治疗的可能。“我们和美国这些科学家做的一样，就是这些罕见病小孩出生后，怎么把他们治好。”

据悉，基因编辑技术主要是对我们的遗传物质DNA进行修改，包括删除、插入、替换等方式，实质上就是做基因的药物。

杨辉对《中国经济周刊》记者说，眼睛失明、先天性耳聋这些大部分是由单基因遗传病导致，如果在小孩出生时介入，通过基因编辑纠正，这个小孩出生后就和正常人一样。

中科院神经科学研究所研究员杨辉在做基因研究（《中国经济周刊》记者 宋杰 摄）

基因编辑出错或致人类灭绝

中国高科技产业化研究会生物医药产业化工作委员会常务副主任委员、中国医药生物技术协会《免疫细胞制剂制备质量管理自律规范》起草小组组长武宁认为，CRISPR的潜在利益非常多，但这项技术也有局限性。“非预期的效应和所有未知变量都是这项新技术的缺点，新的道德问题和争议也在近期因为人体试验而出现。”

对于基因编辑，复旦大学附属肿瘤医院胸外科主任、肺癌防治中心主任陈海泉对《中国经济周刊》记者说，“基因编辑的好处是可以改造DNA，成为一种研究工具，或者优化DNA，使其编码的基因具有更好的性能。坏处是，人类对DNA的信息解读其实不够透彻，所以所谓的‘优化’过程不一定是产生更好的DNA。”

陈海泉强调，基因编辑的过程有一定的失败率，一旦失败后果未知，可能会造成非常严重的后果。“在实际操作中，业界允许的是做体系的基因编辑，即出生以后的基因改变是被许可的，对胚胎的基因编辑是被业界公认为不允许的。”

一位业内人士向《中国经济周刊》记者介绍，有些人天生免疫一些疾病，就是因为基因内的某些片段导致的。如果这些片段被发现并可以被准确复制，那么人类就可以免疫这些疾病。但反过来说，基因编辑的过程中出现失误，可能导致原本健康的人类出现严重的遗传病或传染病。“比如编辑失败后，被编辑者可能出现明显的生理缺陷并且会遗传。抑或出现导致生命消亡的严重病变，如果这种病变传染，甚至可以通过空气传染，后果会很严重。”

他举例说，流感在二战时期杀死40多万名法国人，那个时候没有针对性的治疗药物，如果在那个时候基因编辑失误导致出现传染性极强的流感，可能会导致人类大规模感染甚至死亡。“或者说，当前在基因编辑的过程中，不小心出现无法生育或过早死亡的基因，若其极具传染性，人类或许会很快灭绝。”