世界将进入基因治疗药物井喷期

“抗癌神药”Vitrakvi 99%实体肿瘤患者用不上

最近，“抗癌神药”“癌症治愈率可达75%”“人类攻克癌症不远了”等消息在网上大肆传播，一款名叫Vitrakvi的抗癌新药引发了全民关注。

此前有媒体报道称，美国FDA正式批准上市的“广谱”抗癌药Vitrakvi可治疗多达17种癌症，治愈率高达75%。消息引发热议后，Vitrakvi的研发公司拜耳澄清称，这一药物治愈率高达75%不实，其缓解率为75%。

瑞普基因数字健康部总监王涛告诉《中国经济周刊》记者，Vitrakvi是针对特异靶点的跨癌肿的药物。不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要有NTRK融合基因，就可以使用Vitrakvi进行治疗。

“和其他的靶向药物一样，长期抑制NTRK也会带来耐药性，需要开发针对变异靶点的二代甚至三代药物。另外，NTRK的突变虽然在一些罕见肿瘤中存在，但是在一些常见肿瘤，比如肺癌中NTRK的突变却比较低。”某跨国药厂高级研发人员、北京大学化学博士方李超说。

有业内人士分析，NTRK基因的突变在大多数实体肿瘤类型中发生的概率不到1%，也就是说，99%的实体肿瘤患者目前还用不上这款药。

方李超介绍，Vitrakvi并不是第一个对多肿瘤有效的药物，“去年上市的默沙东的PD-1抑制剂Keytruda（俗称K药）也对多种肿瘤有效。只不过K药是单克隆抗体药物，而Vitrakvi是小分子化合物。”

基因治疗药物价格或大幅下降

好消息是，近年来癌症靶向药的发展迅速。

医药健康市场研究公司IMS Health的报告显示，2020年全球肿瘤药市场将超过1500亿美元，比2016年的1130亿美元增长近50%。

靶向生物药作为未来肿瘤药主力之一，占据2016年全球肿瘤药近50%的销售份额。2016年后续肿瘤药在研管线共计631个研究项目处于临床Ⅱ/Ⅲ期，其中近90%为靶向药物。

瑞普基因技术研发总监林锐举例说，我国肺癌病人中较多的是EGFR突变，贝达药业研发的埃克替尼，就是专门针对EGFR突变的，不仅成为我国第一个拥有自主知识产权的小分子靶向抗癌药，也大大降低了患者的治疗费用。

靶向药物的疗效显著，但病人易出现抗药性。林锐说，采用基因检测的方法对耐药的患者进行分析后他们发现，超过一半的患者是因为EGFR基因又产生了新的突变——T790M。

目前，多家国内创新药企正抢先研发针对T790M突变的新一代靶向进口药，艾森医药的艾维替尼已处于新药上市申报阶段。

中科院神经科学研究所研究员杨辉接受《中国经济周刊》采访认为，全球范围内，未来4年会有几十个、上百个基因治疗的药物，而未来10年，成百上千的药物会涌现。

“下一个时代会是基因治疗药物井喷的时代。”杨辉说。

随着基因治疗药物被广泛使用，目前注射一针要几十万美元的价格,有望降至几万美元。