本刊记者 郑雪

一款药物的研制，究竟有多难？

“业内有个‘双十’说法，要花10到15年时间、20多亿美金做药。”晶泰科技联合创始人、董事局主席温书豪在接受本刊记者采访时说。

随着AI技术向药品研制的各个环节渗透，这一局面正迎来转机。以晶泰科技为例，在其实践中，AI不仅显著缩短新药研发周期，研究人员更可借助其强大能力，向药物和疾病背后的本质属性发起进攻。药品研发和医学发展因此迎来更广阔的空间。

以更低成本、更高效率做出新药

以全球第一款获美国食品药品监督管理局批准上市的口服固体新冠药物PAXLOVID为例，2020年，辉瑞团队与晶泰科技深度合作，利用晶泰科技的AI预测算法结合实验验证，显著缩短药品研发时间，仅用6周就确认了该候选药物的优势晶型，加速后续的开发和生产。

“分子变成药物，必须找到合适承载形式，也就是晶体，这是药物研制的关键环节。过去寻找合适稳定的晶型结构，可能需要半年甚至更长时间。但借助我们的AI预测算法，只用6周时间就找到了。”温书豪说。

缩短研发周期只是第一步。当前，医药研发领域“低悬的果实”已被摘尽，药品研发越来越难，成本持续攀升，结构简单、药效明确的分子愈发难寻。

而AI正为药物研制开辟全新的成药空间。借助AI，研发人员不仅能够创造全新分子结构，还能针对关键药物性质进行精确的分子设计，解决传统方法难以解决的问题。

以晶泰科技和希格生科共同研制的一款癌症靶向药为例，这款药的研制便是建立在AI创造的全新分子结构之上。

研发过程中，晶泰科技通过其AI药物发现平台迅速生成海量高活性的候选分子；同时通过平台的成药性质预测算法和更精准的原子级别模拟，最终仅用6个月就挖掘到了活性良好、成药潜力高的全新分子，该分子成为临床前候选化合物（PCC），这一过程如果用传统方式至少需要2～3年时间。

该药已先后获得美国、中国的新药临床批准，2025年2月还获得了美国食品药品监督管理局的快速通道认定，药品上市进程加速，有望成为首个用于弥漫性胃癌的靶向药。

“通过AI，我们能和医药研发企业一起，以更低的成本、更高的效率做出来一款新药。在保证药品质量、药企利润的同时，还能把药品价格降下来，最终惠及患者。”温书豪说。

算法、机器人、数据成关键

为什么在AI的加持之下，药品研发的时间能够缩短？又是如何找到准确的分子成分？

在回答上述问题之前，先来看看传统的药品研发流程。

通过实验筛选研发药品的方式是一个线性过程：从靶点（与疾病发生、发展密切相关的人体内蛋白质片段，药物分子的调控目标）发现，到化合物筛选，再到临床前研究，以及接下来的临床试验、注册合规等，每一步失败的概率都不小。

以药物研制的核心环节化合物筛选为例，要先找到合适的类药分子，研发人员多在已知、数量有限的药物分子库中进行多轮筛选。运气好的话，合成、评估数千个分子后，能找到若干有活性的分子；运气不好的话，即便筛选了上万个分子仍毫无头绪。

找到有活性的分子，就可以此为骨架，寻找适合做药的化合物。从粗筛到精选，科学家需要根据经验对每个分子结构进行设计改善并实验验证，直到找到物理、化学性质和生物学功能等各方面均符合成药标准的化合物。

然而，由于筛选规模、个人经验、预测方法精度等限制，筛选过程往往困难重重，进展缓慢。仅就筛选规模来看，有学者发表论文推测，可能存在的类药分子数量大约为1060，远超现有已知范围。

AI 制药在一定程度上打破了这种筛选的线性叙事与规模限制。AI根据目标靶点的结构生成上百万个具有成药潜力的分子，被合成之前能通过算法，对分子的活性、毒性、稳定性、溶解度等特征进行评估，很大程度上实现以算法预测代替实验试错，解决研发的后顾之忧。

AI为何能颠覆传统模式，温书豪说出背后的关键词：AI算法、机器人和数据。

几百套算法，能让AI比人想得更多、更快。“这些算法模型，会读很多医药方面的文献，积累相关知识，专业能力养成之后，便可针对研究目标探索百万种新可能，并优先排除成功概率较低的选项。”温书豪介绍。

此外，在晶泰科技的实践中，通过AI训练的机器人（主要是机械臂），可以代替人类以更高精度完成实验。它们不知疲倦，不会犯错，每次操作都是严格标准化。

不管实验结果是成功还是失败，该阶段形成的数据积累下来，反馈给AI之后，均有助于算法和机器人在精确度方面持续进化。温书豪告诉记者，失败的数据尤为难得，可以反向帮助AI积累经验以避开失败。

据了解，晶泰科技的机器人实验室已经覆盖了80%以上的常见药化反应类型，每月可以积累逾20万条反应过程数据。

“当遇到某一突发疾病时，我们希望通过AI、机器人、数据等的综合作用，在最短的时间内，用最高的效率研制出新的药物。”温书豪说。

谈及未来，温书豪表示，希望通过晶泰科技的AI研发平台链接、服务更多的企业，推动平台持续进化。不管是大企业还是创新型中小企业，可以像使用“水”和“电”一样使用平台，加速药品研制。