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全国政协委员、贝达药业董事长丁列明:

建立定制药时代的研发和技术审评新机制

今年是丁列明委员参加全国两会的第十一年。

《中国经济周刊》 记者  孙庭阳|全国两会报道

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今年是丁列明委员参加全国两会的第十一年。作为贝达药业董事长、国内自主创新药研发的带头人,丁列明每年参加全国两会时,都会提交多个有关医药、医疗和医保等领域的行业建议,其中多项建议都得到了国家相关部委的正式答复。

丁列明连任第十二届、第十三届全国人大代表,今年第一次以全国政协委员的身份参加全国两会。3月4日下午,全国政协十四届一次会议在北京人民大会堂隆重开幕。开幕会结束后,丁列明深有感触地表示,听取了政协常委会工作报告和提案工作情况报告后,对人民政协工作有了更加全面的了解和更加深刻的认识,对把握政治方向、领会协商要义、提升履职实效具有指导性意义。

在继续深入走访,精细打磨后,今年丁列明提交了3份有关医药医疗的建议,包括《关于加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评的提案》《关于提升核心竞争力促进我国生物医药产业高质量发展的提案》《关于加快推进国家医学中心建设项目审批进度的提案》。

“定制药”已不遥远,建议制定定制药物研发和技术审评机制

“加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评”是丁列明今年带来的重点建议。

他提出这一建议的背景是即将到来的 “定制药”时代。

现代医学发现,许多难治性常见病,如肿瘤、糖尿病、自身免疫疾病等,存在发病机理和治疗上的个体化特征。治疗这类疾病,需按照对应的筛选标准细分患病人群,治疗的药物或方法也因人而异。使用同一个药物的个体数量变少,甚至变成“一人一药”,即“定制药”。

丁列明举例,肿瘤基因突变随机发生,不同患者的突变都各不相同,由此产生的肿瘤新生抗原各不相同。可以通过基因测序等方法分析得到由突变产生的新生抗原,并定制疫苗进行治疗。“针对肿瘤新生抗原设计的疫苗,必须要个体化定制。”他说。

一些国家已经走在前面。

丁列明向《中国经济周刊》记者介绍,全球顶级学术期刊已发表了一系列临床研究结果,证明个体化疫苗用于治疗一系列不同癌种具有安全性和有效性,激发了全球研究热潮。美国FDA和欧盟EMA快速响应,到目前为止累计批准了24项个体化肿瘤疫苗新药研究申请,让欧美研究者领先获得了很多临床数据。

为此,丁列明建议国家审评部门跟进这类新技术发展,成立专门机构,跟踪新药研发方向,并积极应对因此给新药研发和审评原则带来的新挑战。

他认为,国家审评部门应随时跟进新技术发展,及时研讨,制定技术指导原则和对应的审评要求,以推动这一治疗领域有序发展。

“现行工业化批量药物生产的技术审评体系,并不适用于个体化定制药物。”丁列明建议,国家药品监督管理局药品审评中心及时研讨新出现的技术,加强与学术界及药企沟通交流,对个体化定制药物所使用的固定工艺流程以及相应的质量控制标准,进行科学性和严谨性评估。

“在技术指导原则正式出台前,可请这一领域的专家一起研讨和把关,在保证受试病人安全的前提下,批准开展小规模临床试验,使中国的精准医学发展紧跟国际前沿。”丁列明对《中国经济周刊》记者说,“药物研发有时就是和疾病赛跑,技术审评应和研发企业共同发力,让患者来得及用上新药物。”

他还建议,国家药品监督管理局药品审评中心提高新技术药物评审的优先级,成立先进治疗技术部,专门进行新技术药物,尤其是个体化定制药物的评审。

“在精准医学领域,欧美研究者已经领先许多,只要我们奋起直追,前景很光明。”丁列明信心满满。

建议在创新药定价上,允许企业5年内自主定价

欧美领先的不只是精准医学领域,而是整个生物医药产业。

要缩短我国生物医药产业发展与全球第一梯队的差距,丁列明认为,必须不断提升核心竞争力,促进高质量发展,加快实现生物医药高水平科技自立自强。

他介绍,一个新药从研发到上市,平均要花费10年时间、10亿美元,即使进入临床研究后,成功率也只有1/10。国际上允许创新药上市后自主定价,在一段时间内保持较高利润,让药企收回投资稍有盈利,是推动新药创新行业可持续发展的有力保障。

实践证明,只有加强创新药自主研发,拥有自己的核心产品,才能让国家在医保谈判中占据主动,把定价权和医疗卫生战略安全掌握在自己手里。

丁列明向《中国经济周刊》记者回忆,2016年国家药品价格首次谈判中,中国首个小分子靶向抗癌药率先主动大幅降价,才迫使跨国药企同类竞品跟进,让适用患者都用上了靶向药。

因此,他建议,多举措提升核心竞争力,促进我国生物医药产业高质量发展。

首先,在创新药定价上,允许企业在一定时间内比如5年内自主定价。在医保谈判与支付上,突出临床价值导向,制定合理报销价格,提高报销标准。对已纳入国家医保的创新药,适当延长谈判周期,把新增适应症自动纳入报销范围,稳定市场预期,推动患者受益。在使用上,对获得国家重大新药创制专项支持的国产创新药,优先采购应用,畅通进院通道,不列入“药占比”考核,促进创新药的价值实现。

其次,要加强金融投资支持。他建议在股票发行实行全面注册制的大背景下,采取对优质生物医药企业实行首次发行上市、再融资“即报即审,审过即发”等措施,使生物医药企业可利用资本市场解决发展所需资金问题。

截至今年3月5日,重点支持生物医药等六大行业的科创板中,生物医药行业上市公司达106家,占比达21%。

最后,要打造更好的创新创业人才环境。如降低个人所得税税负,提升经济待遇,为高端人才提供高品质的科研和居住环境等。

(本文刊发于《中国经济周刊》2023年第5期)


 

2023年第5期《中国经济周刊》封面

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