夏尔中国总经理丛凡

中国经济周刊-经济网讯 （记者 侯隽）近日，许昌8岁女童患罕见怪病的报道引起媒体广泛关注，最终，孩子被确诊患上了一种叫戈谢病的罕见疾病。戈谢病，仅仅是罕见病的一种。

按照世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口比例0.65‰～1‰的疾病，因此罕见病又称“孤儿病”，由于罕见病药物不具有普适性，这阻碍了药企对罕见病药物研发的积极性，患者也往往难以得到适用药物。

2014年9月，一场风靡全球的“冰桶挑战赛”，引发全球范围内对罕见病的关注，但是中国的罕见病人并没有得到多少实质性帮助。美国国家卫生研究院统计显示，美国大约有7000种罕见病，影响人数达到3000万，85-90%罕见病对患者具有生命威胁，然而只有约5%罕见病具有临床控制方案，这是一个异常残酷的现实，很多罕见病患者都非常不幸，很难得到长期有效治疗。

“今年国家医保目录进行了非常大的调整，取消了对原来基因重组因子VIII的临床应用限制，甲型血友病的儿童患者、成人患者对基因重组VIII的使用均已纳入医保范围，这将加速疾病治疗的普及。”夏尔中国总经理丛凡对经济网---中国经济周刊表示，而对罕见病药物厂商来说，这将是推动创新治疗、惠及更多患者的重要契机。

夏尔(Shire)是一家总部位于爱尔兰的全球领先生物制药企业，以罕见病业务为核心，辅以专科疾病业务，2016年的销售额约110亿美元。血友病药物是该公司的核心产品之一。

2016年6月，原百深中国总经理丛凡先生被任命为新公司夏尔中国的总经理。关于此次公司合并的意义，丛凡表示夏尔希望将双方产品线进行整合，实现1+1>2的效果；另一方面，夏尔会充分利用百深在新兴市场的基础和业务，实现更广泛的业务覆盖，造福更多患者，这是此次合并带来的重要价值。夏尔对包括中国在内的新兴市场助其实现全球扩张和快速增长寄予厚望。

目前，中国国家食药监总局(CFDA)此前发布的《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见中提出，罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。丛凡表示，这有助于夏尔加快国外罕见病及专科疾病领域创新药物引入中国的步伐。

在人口基数极大的中国，罕见病和专科疾病治疗的需求无疑潜力巨大。根据估算的数据，目前中国约有1600万的罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万，但真正被诊断和接受治疗的人数非常少，诊疗率低和缺医少药的情况在多个疾病领域凸显。如中国13.6万血友病人群中，目前接受诊断治疗的只有约13000人，其诊断率不足10%，且存在严重的治疗药品供应不足；注意力缺陷多动障碍症儿童患者人数约为2000万，目前接受治疗的不足1%。正是迫切的医疗需求和巨大的市场潜力使得各跨国药企纷纷来中国寻求机会。

值得关注的是，在中国市场，夏尔的甲型血友病治疗方案取得了成功。“我们四年以前引进全球最新、临床应用最广泛的第三代基因重组因子VIII，目前在中国业务发展非常迅速。这也是由于在中国，血友病作为罕见病的大病，患者有巨大需求。”据丛凡介绍，中国约有13.6万血友病患者，其中甲型血友病患者约占近11万人。

中国已成为除美国外夏尔增长速度最快的市场之一，而中国白蛋白业务也已成为夏尔全球第一市场。

针对未来市场的发展，丛凡表示：“中国政府发布了‘健康中国2030’的战略规划，医疗市场也在不断深化变革。夏尔作为制药企业，积极响应国家利好政策，为中国罕见病患者提供更多更好的创新治疗方案。” 与此同时，丛凡也提到，面对罕见病尚不成熟的市场，除了创新疗法的引入，还需要企业和政府部门、医疗机构、社会团体、慈善组织等各方建立广泛的合作，推动疾病的认知和诊疗，让更多中国罕见病患者获得治疗。

据悉，未来5年，夏尔中国将进入快速增长期，夏尔希望持续打造中国罕见病领域领航者品牌，加快国外罕见病及专科疾病领域创新药物引入中国的步伐，为更多罕见病患者带来生命的新曙光。